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Edaravone显著改善ALS患者综合功能指标

在日前正在举办的美国神经学年会上MitsubishiTanabe发布了其ALS药物Edaravone的一个三期临床试验结果。在标准疗法基础上重新加入Edaravone明显提高ALS患者综合功能指标ALSFRS-R(-5.0对-7.5),同时也提高运动、排便等局部功能。 Edaravone早已在韩国日本批准后用作ALS,去年10月申请人在美国上市,今年6月之前未来将会批准后。

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本文摘要:在日前正在举办的美国神经学年会上MitsubishiTanabe发布了其ALS药物Edaravone的一个三期临床试验结果。在标准疗法基础上重新加入Edaravone明显提高ALS患者综合功能指标ALSFRS-R(-5.0对-7.5),同时也提高运动、排便等局部功能。 Edaravone早已在韩国日本批准后用作ALS,去年10月申请人在美国上市,今年6月之前未来将会批准后。

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在日前正在举办的美国神经学年会上MitsubishiTanabe发布了其ALS药物Edaravone的一个三期临床试验结果。在标准疗法基础上重新加入Edaravone明显提高ALS患者综合功能指标ALSFRS-R(-5.0对-7.5),同时也提高运动、排便等局部功能。

Edaravone早已在韩国日本批准后用作ALS,去年10月申请人在美国上市,今年6月之前未来将会批准后。药源解析ALS全称叫“肌肉萎缩性侧面硬化病”,也称之为LouGehrig氏病,因为30年代美国纽约洋基棒球队知名运动员LouGehrig病死这个病。2014年风行一时的冰桶挑战让更加多人告诉了ALS,但ALS新药找到仍然较慢。美国目前只有riluzole这一个上市药物,能减少~10%的一年存活机会。

ALS的发作机理不得而知,动物模型十分不可信,所以这个病的新药研发很难。过去10年约只有十几个药物转入临床,基本全军覆没。回头的更远的是百辟艾迪的dexpramipexole,2013年初在三期临床告终。Edaravone堪称是游离基清除剂,但分子机理不得而知。

Edaravone最先作为中风药物研发,后来扩展到ALS。第一个三期临床告终,2020-03-30 发布的是症状较重患者。这个临床是日本人群,Edaravone并没在美国IND和积极开展临床试验,所以如果批准后将是较为类似的情况(和Marathon的DMD药物Emflaza情况类似于)。


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